FDA孤儿药是什么概念？ 第1页

题主既然问的是FDA孤儿药概念，我就简单回答下FDA孤儿药的概念。

孤儿药，又名罕见病药。特指治疗罕见病的药物。美国在1983年颁布孤儿药法案（Orphan Drug Act，ODA）之前，只有38个孤儿药。因为研发成本高，市场小，所以无人研究生产孤儿药。为了改变这种情况，颁布孤儿药法案。法案主要内容：

• 定义：孤儿药是指治疗影响少于200,000美国公民的疾病的药物，诊断试剂及疫苗。
• 孤儿药研发生产激励政策：

1. 包括7年研发市场独占，不同于传统专利市场独占，这个市场独占的意思是产品上市后7年之内其他公司不可以研发，也就是无法进行临床试验。
2. 课税扣除标准减半，
3. 15年亏损预警条款和3年的盈利年亏损补报（这两个都是减税政策），
   
4. 补助金，
5. 上市申请快速通道，
6. 取消PDUFA申请费（后来的法案）

法案有用吗？非常有用，直到目前2015/12/1，有3580个孤儿药被指定，500个孤儿药已经批准上市。

其实题主疑惑的就是孤儿药指定（Orphan Drug Designation)

跟据ODA法案，以及法规 21 CFR Part 316，要想获得以上提到的研发生产激励政策，首先需要对罕见病，以及对应你所想要研发的孤儿药进行资格鉴定（Designation）。

说白了，首先你得证明你所要治的病是罕见病，然后，你还得得到FDA的允许说你这个药是用来治疗这个罕见病的，最后，你才能享受政策研发生产。

所以新闻中的所谓孤儿药资格，并不是说这个药已被FDA批准上市，只是批准研发并且享受相关福利政策而已。至于临床二期，主要是药效及安全性研究，我就不必详谈了，知乎其他回答都很清楚。