如何看待一个父亲为孩子生命铤而走险自制药品，自制药有哪些风险？该如何面对罕见病？ 第2页

对于自制药的过程和器材价格不了解，不做评价。

我想说，这个问题下的各种回答，真的能看出一个人的状态，与疾病斗争过的人和没跟疾病斗争过的人，有孩子的人和没孩子的人，一目了然。

这不就是另一个版本的《我不是药神》吗？只不过药神选了另一条路另一个方法当药神而已。

你们所思考的，争论的，都是真正有需求的人早就思考争论过的东西。

一个人为了自己或家人能够活命，在不伤害别人的情况下，做出尽可能的努力。

这种行为，你真不能说是错的，这是作为一个人，不，作为一个生物，最本源的需求之一，生存。

如果这种努力在现代社会都成了错的，那我实在不知道还有什么是对的了。

而如果，这种需求，与现代社会法则相矛盾，那我们需要思考的是这个法则是否需要改进，而不是从根源上剥夺别人最本源的需求。

我也得过算是罕见病的病吧，自发性脑脊膜脑脊液漏，俗称脑子漏水。

当然，跟人家这种罕见病比起来就不叫事了。但大部分医生肯定没法一上来就准确判断这种情况。

这个心路历程就很典型。

起初，面对未知，你很无助，你很迷茫，不知道该怎么做。

你会尽你所能，抓住，或者说把握住，一切可能抓住的资源和依靠。

家人，朋友，熟人，老师，学生，手机，电脑，文献，提问，咨询。

就像被无尽的黑暗包围，你不知道自己会不会被黑暗吞噬，或是被黑暗扭曲，迷失。

而如果此时，你发现了远处有哪怕萤火虫那么大的一分光亮。

你会用尽你的一切奔向那个光亮。

哪怕你的理智告诉你那个光亮只是海市蜃楼，你也无法控制自己用尽一切奔过去。

哪怕路上有未知的荆棘刺瞎你的双眼，划开你的皮肤。

哪怕死在中途。

面对罕见病，就是这种感觉。

罕见病这个事啊，有些无解。

像前几天，西安交大第二附属医院“四天医疗费55万元”的消息，也是引发广泛关注，目前中国脊髓性肌萎缩症患者数约3万人。在这个病特效药物被批准上市之前，除了支持性治疗和辅助通气等为数不多的治疗方式外，患儿只能在全身肌肉逐渐萎缩的过程中，等待生命的逐渐消逝。但如果使用诺西那生钠进行治疗，患者在第一年内需要注射6支，之后每4个月注射一支。

头两年就需要9支，就是500万。

而根据国家医保局公布的数据显示，截至2020年底，全口径基本医疗保险参保人数13.61亿人，全年基本医疗保险基金总支出2万亿元，相当于人均1539元。这就意味着，患者如果纳入医保，相当于每一个患者要花掉千人左右的看病钱，3万人，那就更多了。

医保资金并不是无中生有，它一定是有限的，而且它是所有人的看病钱。罕见病需要天价的医药费，可还有很多胃癌肠癌、肝癌肺癌，甚至是胆囊炎胰腺炎疝气阑尾需要医药费。

要不要将治疗罕见病的“天价药”纳入医保报销目录，一直有着某种争议，这些争议背后其实是客观而冷冰冰的考量——要不要为了多救一个人，花掉几百个人的看病钱？如何取其中一个平衡，才是这个世界冰冷冷的真相。

没有人能成为药神，也从来没有完美的医疗体系，这个世界最佳的运行规律，还需要你们，一起来探索。

卫健委回应了

今天下午和朋友聊了下这个事情：

• 假定这件事为真，爆火之后舆论不可控，有可能会让监管部门不得不表态，结果可能不会美好。
• 因为这个父亲的行为涉及到一定的违法违规，还有允许他用药的县医院同样涉及违法违规，如果他售卖了甚至可能上升为犯罪。
• 假定这件事为假，我真的觉得记者行业早该管管了，整天无冕之王，实际（部分记者）遍地造谣，但一点事都没有

自媒体越传越离谱

本来是了解到基因疗法，自学分子生物学准备考研

现在变成了自学基因编辑：

自制「组氨酸铜」的难度和自学基因编辑的难度可完全不是一个等级的。

自制「组氨酸铜」风险较高，但理论上可行

首先要说，即使这件事为真，他成功了，但是你真的不一定能复刻他的成功。

家长们如果铤而走险，自己也要掂量掂量，我见过自制药物导致家属重症，后来自己抑郁，并且和其他亲属闹掰的案例。

接下来，我说自制「组氨酸铜」的问题。

关于设备问题：

如果不要求那么严格的合规，是能买到的。

关于合成问题，其实是一个公开的东西，简单的化学合成，基本上就是组氨酸和氯化铜可以直接合成的（当然肯定有细节的），高中化学没忘就能做出来。

看起来如此简单，为什么不建议自行制备呢？

首先私自以药物的名义买卖这玩意肯定是犯罪的：

未取得《药品生产许可证》、《药品经营许可证》或者《医疗机构制剂许可证》生产药品、经营药品的，依法予以取缔，没收违法生产、销售的药品和违法所得，并处违法生产、销售的药品（包括已售出的和未售出的药品，下同）货值金额二倍以上五倍以下的罚款；构成犯罪的，依法追究刑事责任。

其次药物得保证纯度、稳定性，没有经验的人失败的几率其实也不小，即使成功合成，如果纯度不高，治疗效果不好不说，还可能导致过敏等问题（过敏严重的话危及生命）。

还是希望能够纳入院内制剂。

自学基因编辑可完全不是一码事

哪儿去拿到病毒载体，怎么制作载体，怎么养细胞，买各种生物酶。——这里是生物制品，不好买。

而且养细胞这种事，没人带，基本一养死一大片。

细胞是真·娇嫩公主，碰下就死的那种。

技术细节了解下：^[1]

讲一讲这个病Menkes

怎么诊断

通常是根据症状提示的，比如几个月大的时候出现脆性、混乱、稀疏、钢状或卷曲的头发。

此时可以做检查进一步确定：

• 血液测试显示血清铜和铜蓝蛋白低水平
• 测定血浆儿茶酚胺水平，这个比铜和铜蛋白更敏感
• ATP7A基因突变的分子遗传学检测

一旦在受影响的家庭成员中发现了特定的ATP7A基因变异，也可以进行携带者检测和产前诊断。

至于基因检测用无创还是有创，得看有没有相应的靶点吧。

怎么治疗

早期（最好在出生后 28 天内）对 Menkes 病进行治疗是必不可少的。注射组氨酸铜 (CuHis) 已被证明可以增加血液中铜的浓度并改善某些患者的神经发育结果。

基因编辑疗法是未来可能可以应用的方法，现在有在研究用腺病毒作为载体的基因治疗联合注射组氨酸铜的方案。

参考

1. ^ http://www.zinyon.com/Private/Files/583786e3ecf806dafa96.pdf

6这玩意20年前读者意林还差不多，0.2ml剂量基本上都要精确到0.01mg级别，能称0.01mg的分析天平就要20万。这种文章发多了只会真正的误导那些孩子有罕见病的家长，让他们铤而走险。况且一个没受过任何训练的人，3个月造出药来，这已经是旷世奇才了。单单一个分析天平精确称量，普通人可能就要练半个月一个月的。

也不是我非要挑刺，一个是原文破绽太多，再一个，这玩意已经奔着玄幻的路上去了。

有些回答我看不下去了，这踏马是一个普通的感动人心的事么，这种事能不刨根问底么，这件事不掰开了，揉碎了，讲请了，让患病孩子父母信了，这就他妈是一条人命。

看着知乎我悟了，孩子得病，自己制药去赌万分之一的成功率，活了皆大欢喜。

可要是孩子死了呢，真就蒙上眼睛堵住耳朵，都不去想呗。

自己制药只能是最后一条路，也就是没有办法的办法。但凡有任何解决方案，走私也好，偷渡也好，我都不推荐用这种方法。

还有一个问题，这件事是否犯法，这个问题我觉得在孩子生死面前反而是最无足轻重的问题。这个新闻的问题也不在于自己制药是否犯法，而是在于真实性。退一万步说，这事是真的，那也是不可复制的，作为公众会看到的新闻，第一件事就要强调这件事的不可复制性。要避免因为我邻居张二狗中了五百万，我也去跟着倾家荡产买彩票这种事的发生。

今天实在看不进去书，再来谈谈很多人拿来举例的我不是药神，这完全是两码事好么，一个是走私已经经过大量临床证明，安全性相对可靠的盗版药，也就是说这个盗版药你不是喝凉水都塞牙的人就不至于给自己吃死，一个是自主合成配方，合成路径都不能百分百保证准确无误的高分子药物，说到高分子，想来懂行的应该都知道这玩意聚合度不同可就天差地别了。当然组氨酸铜顾名思义应该是小分子，还得严格保证实验条件，保存条件。这其中一个环节没做好，可能就是毒药了。况且已经在注射致死哺乳类(那个第一批兔子）的情况下接着给自己孩子注射。

我真的想哭，0.1mg用电子天平称。电子天平只能称到1mg不是么，再往下就得用分析天平了，0.1345g最后那0.5mg是用手掂量出来的么。而且我只是拿天平举个例子，我不是卖天平的，我也不是买天平的，只是进实验室的时候师兄告诉我那个天平23万比我都贵。

大哥们，你们喜欢看，点个赞，就行了。不要关注我啊，社恐人士心里现在慌得一批。开匿名了，开匿名了

再加一句刚才从别的答主那里看到的话吧，爱的力量是伟大的，但爱的力量不是无所不能的。

我再说一下，我不是卖天平的，我也不是负责买天平的，这个只是我提出2万块搞不定一个实验室的一个论据，而且麻烦评论区各位完整看完回答行么，我说的核心从来不是这个做出来没，也不是说这是不是一篇类似于，圆珠笔尖，零件藏下水道，心脏割开活好几天的文章。我回答的核心是新闻报道强调方向出了问题。如果是这个，我们可以在评论区聊聊，如果非要纠结天平的事，那我就不回复评论区了。

我真的真的真的不卖天平，我也真的真的真的没买过天平，我关于天平的发言仅代表我自己和我师兄，不具备任何法律效应，也不能作为呈堂证供，各位看官姥爷可不可以跳过天平的事了。

评论区有个买过天平的大哥了，想谈天平问题的可以和他谈了。

看到了么，第一批兔子死了。

原评论我删除了，避免有一些影响，我是真的气到了，我觉得我已经把道理讲清楚了，这不是有没有路可走的问题，这就是林克不带滑翔伞跳悬崖——九死一生。我就想不通了，非要去拿孩子命赌一赌是吧。

刚才挤了个地铁，腾出手来解释了。先说天平，很多朋友展示的电子天平，我通俗的说，一个罩子一个秤，手动开关门，这是目前大学本科教育阶段最常见的天平，这种天平的可信数据一般在10mg到1mg左右，为什么这么说呢，因为你每次开关门所带来的误差就是这个数字。当然，本科阶段接触的多是定性实验，这种天平大概就够了，一般叫做电子天平。而我们说的分析天平，常见的一种是两个罩子一个秤，感应自动开关门，这种天平极大的减小了物理震动所带来的干扰。价格我刚问完，几万到几十万都有

先吃个饭，再来说称量

用过天平的人很容易明白，10mg已经需要你一点一点用药匙刮了，而且刮得时候你看见的数据不能作为最后数据，往往需要关上称，打开刮，关上称，反复十几次。在精密度要求更高的情况下，更是要反反复复，在没有练习过的情况下1mg东西一小时称出来我算你牛逼，明白么弟弟。我再解释一遍我说的啥意思，如果普通人不经过练习，仅称量一方面就要花费大量时间。多说一句，我这人说话也不是什么标准答案，也没想到能有这么多人看，我已经说过了我这篇文章想表达的主要内容，我也很希望能和有不同意见的人和谐讨论，你要真是一段段抠字眼，我劝你去考北大中文系。外卖到了，我先去取外卖

我真的真的真的不想讨论天平了，这玩意重要么，得亏我没说操作台，要不然大家就得讨论起操作台了。我想说的是媒体这么报道合适么，过分强调个人能力，却不谈危险性和不可复制性。这个论点两千字里我提了三遍，为什么你们还在关注天平，是除了天平没什么好说的么？

我都快开成科普贴了，这个配药的我不知道配一份和配100份有没有区别，但有些时候量变可以引起质变，举个简单的例子，石墨烯和铅笔芯的性质能一样么

为什么大家的关注点这么不一样呢，你们关注的大多是天平有没有23万，做一套设备两万够不够，够又怎样，不够又怎样。是配制药液还是有机合成。为啥子没人关注这个新闻这么报道合不合适呢，为啥别的高赞答主都不考虑一下会不会有人因为这个新闻铤而走险呢？我不明白，我的思考方式出了问题?

有点难过，已经有的帖子里说我没人性，还有的帖子里说我资本家走狗了(虽然我也不知道一个整天叫嚣着百万以上资本全部收归国有，资本家统统吊路灯的走狗资本家们要不要)还是希望大家能更好的思考，一起为共产主义做贡献。就这样吧，不更了

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我刚做完癌症手术治疗，就遇到三个严重问题:

一

在山东省立医院做宫颈检查，检查完医生啥结果也不说，过了几天来取了tct报告，显示正常就回家了。

一个月后阴道流血来找医生，医生才告诉我还有一张活检结果没取，取了后发现是特殊类型，恶性程度最高的癌，生存率低。

我才发现当初门诊医生就知道有菜花状肿瘤，却没告诉我。医院既然发现特殊类型癌一个月了，竟然不通知病人！这种癌一个月就有可能从早期变成晚期，而且取报告的病理科小姑娘态度非常敷衍，你多问一句都不想搭理你。

如果当初门诊医生告诉我可能是癌，如果病理出来后第一时间通知我，我可能会提前一个月做手术，生存率不至于这么低！脉管已经有了癌栓，浸润超过2/3

二

我在山东省立医院做的手术，病理的免疫组化p53结果竟然是错误的！已经过其他医院多个病理科主任确认。这么大的医院，免疫组化都能搞错，真是不敢想，到底是不是关系户在里面混啊？ 这是我的p53照片，正确的结果应该是野生型

另外，我的病理拿到山东省肿瘤做会诊，也没有看出来p53有问题，呵呵。

三

我到山东省肿瘤医院找一位妇科主治医生做放化疗，我很谨慎的不敢多问他问题，生怕烦到他，即使这样他也不怎么搭理你。

中间因为报销的原因要去另外一个城市打免疫再回来继续治疗，已经提前跟他说好了，但是回来后短信也不回，电话也不接，资料也不给你(我的一些资料他还拿着，比如基因检测报告等)。

这医生脾气真够大的，连我的p53错误都没看出来，去另外一个医院人家一眼就怀疑有问题(基因检测tp53无突变)。

既然医生不接我了，我只能到妇科其他医生继续放化疗，可是人家一看是冯医生的病人都不接我(说怕影响不好)，让我只能回去找他，被迫无奈，我只能转院放疗。

得了癌症，才知道现在的医院有这么多问题。如果当初门诊医生就告诉我有菜花状肿物，可能是癌，我可能提前一个月手术不至于这么重。

加了病友群，发现不少病友的病理报告分期不对。比如有淋巴结转移的宫颈癌应该是三期，但上面却写一期，病理科不应该是很严谨的工作吗？无力吐槽

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我才发现当初门诊医生就知道有菜花状肿瘤，却没告诉我。医院既然发现特殊类型癌一个月了，竟然不通知病人！这种癌一个月就有可能从早期变成晚期，而且取报告的病理科小姑娘态度非常敷衍，你多问一句都不想搭理你。

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三

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这医生脾气真够大的，连我的p53错误都没看出来，去另外一个医院人家一眼就怀疑有问题(基因检测tp53无突变)。

既然医生不接我了，我只能到妇科其他医生继续放化疗，可是人家一看是冯医生的病人都不接我(说怕影响不好)，让我只能回去找他，被迫无奈，我只能转院放疗。

得了癌症，才知道现在的医院有这么多问题。如果当初门诊医生就告诉我有菜花状肿物，可能是癌，我可能提前一个月手术不至于这么重。

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有朋友形容槟榔味为很浓的绿箭味，跟这个很像了，不过味道非常非常浓，闻起来和尝起来都挺冲，像是往嗓子里猛灌了一口奇怪的中药。

第一次吃槟榔是在高中，影院前面小铺的货架上堆满了槟榔，那时候什么都不懂，只是想着看电影之前买点零食解解馋。

不到五块一包的价格，撕开包装后就迫不及待的塞到嘴里了，嚼了嚼，妈耶贼难吃，像在啃一个稍微咬得动的树枝。

记着当时由于年纪太小并不知道槟榔致癌之类的可怕名号，还是秉着不能浪费的原则努力的嚼完全吐了。

又过了几年，突然某天脑子里响起来一首歌的歌词“……嘴巴干净不得槟榔味……”

然后自己一直再想槟榔是什么味，于是又买了一包。

熟悉的记忆被唤起了。又是这个难吃的树干味，说不上是甜还是鼾 味道浓到在嘴里挺不过三秒我就想吐出来了。

也是因为难吃到了怀疑人生跑来知乎搜， 这才知道原来槟榔的危害这么大，抵制。

不知道是不是心理作用，感觉吃完牙齿不舒服。非常建议刷牙emmm。

而且第二次吃的时候感觉很可怕的是我居然有些适应这种味道了，于是我立马停住，整包扔掉。

就这样吧，不建议试，槟榔上了瘾会痛苦的。

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