为什么人类没有CRISPR/Cas 系统？ 第1页

题目本身还行，题目下面的补充描述就有点儿问题了。

细菌天然具有的CRISPR系统并没有类似于人类基因治疗技术所指的那种”在基因水平上治疗疾病“的功能。所以

如果人类有细菌的短回文重复序列，那就可以在基因水平上治疗疾病。

这句话的逻辑是错误的，至于”人类丢弃了CRISPR“的假设就更缺乏基础了。

首先还是应该搞清楚CRISPR和”基因治疗“之间的关系。

自然界存在的CRISPR本身并不是一套以基因编辑为目的的系统，其生物学功能也主要不是基因编辑或基因修复。将CRISPR用于基因编辑是人类对原核生物CRISPR系统进行工程化改造并与其它分子生物学工具结合的产物。仅仅是选择性地利用了CRISPR系统中的一部分，即靶点可编程的DNA结合或内切功能。

厘清了这个关系，就首先搞清楚了一个重点：CRISPR不等于基因编辑，更不等于基因治疗。基因编辑只是CRISPR经过工程化改造发展而来的一系列分子生物学技术中的一种，而基于CRISPR的基因治疗更只是基于CRISPR的基因编辑中的一个应用方向。

那么说CRISPR是细菌的免疫系统，说CRISPR可以为细菌”抵抗疾病“，就和基因治疗是没有关系的。细菌利用CRISPR系统攻击侵入细胞的外源遗传物质，或者攻击自身的DNA或RNA引起自体免疫，都不涉及到人类基因治疗技术所指的那种”基因治疗“的定义，都和通过改变自身的基因来治疗因基因缺陷引起的自身疾病没有关系。

那么CRISPR作为一种抗击外源遗传物质的机制是否先进呢？我认为从进化角度并没有先进与否的问题，适者生存，任何能够在生存斗争中胜利的武器都是”先进“的。人类作为高等生物，免疫系统层次更多，功能更复杂，层层设防，其中不乏类似于CRISPR的功能（比如RNAi），从这个意义上，人类并不缺乏适应性免疫手段来对付各种病原体的进攻。过去我们认为适应性免疫是高等动物的专利，CRISPR系统的发现打破了这种认知。

至于CRISPR的起源，是一个尚未定论的问题，有一些基于比较基因组学的研究认为CRISPR可能起源于古细菌域，但是尚需更多证据。值得庆幸的是，由于工程化改造的需要，对CRISPR系统多样性挖掘的需求正在不断驱动科学家去研究这类问题。要知道在CRISPR的机制被揭示并被工程化之前，CRISPR坐了将近20年冷板凳。

真核细胞也有多种清除、失活侵入细胞的外源遗传物质的机制，确实也有人比较真核细胞基于miRNASiRNApiRNA（特别是基于piRNA的机制）等机制和CRISPR的异同，但是目前尚未发现明确证据证明这些机制与CRISPR存在进化上的直接关系。

最后值得一提的是，人类行为并不应该被排除在进化过程之外，人类作为一个物种通过征用细菌的CRISPR相关元件针对自身或其它真核生物进行基因编辑或治疗，本身也是CRISPR系统在自然界扩散的结果。反映了CRISPR系统中的一些关键基因从原核细胞扩散到真核细胞的过程。