预印本这篇发现人体内会产生anti-Cas9的抗体,同时Cas9在人体内能被抗原递呈。
也就是说:体内表达Cas9,可能会引发免疫反应。
主要有两个思考:
1. 有效性:Cas9被免疫系统清除,会否来不及工作就完蛋?
2. 毒害性:如果Cas9引起大规模免疫反应,怎么办?
Cas9本就是微生物来源的蛋白,外源蛋白引发免疫反应也很正常。之前大家只是通过Cas9 knockin小鼠看起来挺正常,猜测Cas9在人体表达没什么事,毕竟也没人体内的相关证据。
现在也是从侧面间接提供一些人体内的证据,告诉大家Cas9可能引起免疫反应。
但其实,这并不影响Cas9的应用。
有个药,会引发免疫反应,你就不吃了?
通过改变给药方式,改变药物的半衰期,可以有效控制药物的副反应,让它有效又尽可能安全。
从这点来看,这篇预印本对Cas9应用是建设性的,而不是破坏性的,没什么大问题。